E2h

Hur man ska förstå genterapi

För att få kunskap om genterapi, är det bäst att komma igång med några grundläggande fakta:

Gener är de grundläggande enheter av arvsmassa

Gener är de grundläggande enheter av arvsmassa. Ett brett sortiment av krämpor och villkor beror på en defekt i en persons gener, och några av dessa genetiska sjukdomar inkluderar autism och andra typer av psykisk utvecklingsstörning, autoimmun sjukdom, högt blodtryck, hjärtsjukdomar och cancer. Naturligtvis i vissa fall gener är inte den enda faktor i utvecklingen av sjukdom, miljö och livsstil som spelar, liksom.

Genterapi syftar till att ge ett botemedel för dessa förhållanden genom att korrigera de särskilda defekta gener som är ansvariga för utvecklingen av sjukdomen.

Det finns flera metoder utvecklas för genterapi, och det vanligaste tillvägagångssättet är insättningen av en normal gen i lämplig genomet för att ersätta ohälsosamma genen. Andra metoder innefattar:

Hur man ska förstå genterapi. Kortlivade karaktären.
Hur man ska förstå genterapi. Kortlivade karaktären.

  • reparation av den onormala genen genom omvänd mutation, varvid genen är återställd till sitt friska tillstånd
  • byta ut den onormala genen för en normal gen

Vad bär kurativ genen till målcellerna

Vad bär kurativ genen till målcellerna? Det kallas bärarmolekylen eller "vektor". När denna vektor har nått målcellen, så urladdar avhjälpa eller den terapeutiska humana cellen i den. Det kan komma som en överraskning, men virus (inklusive HIV) är de som har störst potential som vektorer. Detta beror på att virus naturligtvis binda till sina värdar och införa deras genetiska material i den, och sedan producera ytterligare kopior av sig själva. Genom att ersätta virus "skadliga gener med generna kodas med den önskade härdningen, är ett virus teoretiskt perfekta vektorn. En hel del studier och experiment pågår fortfarande för att till fullo förfina denna metod.

Bortsett från de system som utnyttjar virus

Bortsett från de system som utnyttjar virus, finns det några andra alternativ för genterapi. Den enklaste bland dessa metoder är genom direkt insättning av terapeutisk DNA i målceller. Detta är dock en begränsad procedur, eftersom det endast kan användas med särskilda vävnader. Det är också opraktiskt eftersom den kräver stora mängder DNA.

Som av nyligen

Som av nyligen, är genterapi på dess experimentella stadier. Den har uppnått vissa nivåer av framgång, men det finns fortfarande en stor mängd risk i genomförandet av det. Vilka är några av de problem som genterapi står inför?

Gener är de grundläggande enheter av arvsmassa. Naturliga immunsvaret.
Gener är de grundläggande enheter av arvsmassa. Naturliga immunsvaret.

  • Kortlivade karaktären. Forskare får problem likställs frisk DNA i genomet, speciellt med tanke på att celler delar snabbt. På grund av detta, skulle patienterna behöva kontinuerligt genomgå genterapi.
  • Naturliga immunsvaret. Eftersom det mänskliga immunsystemet är utformat för att attackera inkräktare kan dessa artificiellt kodade gener attackeras av immunförsvaret.
  • Problem med bärare. Virus presenterar flera allvarliga komplikationer såsom toxicitet, immunologiska och inflammatoriska reaktioner. Det finns också en möjlighet att vektorviruset kan orsaka sjukdom gång inuti systemet.
  • Genterapi har mestadels koncentrerats på encelliga störningar såsom cystisk fibros, hemofili, muskeldystrofi och sicklecellanemi. Emellertid, de vanligaste sjukdomar beror på variationer i många olika gener.

Som nämnts är genterapi stor experimentell

Som nämnts är genterapi stor experimentell. Dock har genterapi stött också en viss nivå av framgång. Till exempel i 2007, som ett sjukhus i London framgångsrikt ut genterapi för ärvda näthinnesjukdom på en 23-årig man.

Mycket mer studier och experiment behövs fortfarande för att göra genterapi ett säkert och effektivt förfarande nytta av mänskligheten.